Il existe des médicaments biologiques de référence et des médicaments biosimilaires. Ils sont référencés dans la liste des groupes biologiques similaires mise à jour par l’agence nationale de sécurité du médicament (ANSM) sur son site Internet.

Un médicament biosimilaire est un médicament biologique « de même composition qualitative et quantitative en substance active et de même forme pharmaceutique qu'un médicament biologique de référence mais qui ne remplit pas les conditions pour être regardé comme une spécialité générique en raison de différences liées notamment à la variabilité de la matière première ou aux procédés de fabrication et nécessitant que soient produites des données précliniques et cliniques supplémentaires dans des conditions déterminées par voie réglementaire » (article L.5121-1 15° du code de santé publique).

Compte tenu de la variabilité naturelle des organismes vivants et de la complexité des processus de fabrication (procédés biotechnologiques), des différences mineures peuvent exister entre les médicaments biologiques, au sein d’un même lot ou entre divers lots. Ainsi, les médicaments biosimilaires ne sont pas strictement identiques au médicament biologique de référence, ni même entre eux, mais ils sont semblables, similaires comme les feuilles d’un arbre. Ces différences n’ont pas d’impact sur l’activité biologique du produit ni sur sa sécurité. Leur efficacité et leur sécurité sont garanties par un niveau d’exigence identique à celui du médicament de référence.

Illustration : exemple de variabilité entre un médicament biosimilaire et son médicament de référence (1).

La variabilité (ombre jaune) entre un médicament biosimilaire et le médicament de référence est comparable aux différences possibles entre divers lots d’un même médicament biologique. Une légère variation, par exemple, dans la glycosylation (représentée par les petits triangles bleus) peut être autorisée si la séquence d’acides aminés (cercles) et l’activité biologique restent identiques.