Qu’appelle-t-on « médicament » ?

Le médicament n’est pas un produit comme les autres. Pour être appelé comme tel, il doit correspondre à une définition précise donnée par le Code de la Santé Publique. Ainsi, un médicament est un produit qui peut :

• soigner une maladie ;
• la prévenir ;
• aider à faire un diagnostic ;
• modifier une fonction de l’organisme.

De quoi est fait un médicament ?

Un médicament se compose de 2 types de substances :

• celle(s) porteuse(s) de l’activité. Ce sont les principes actifs, ou substances actives (exemple : paracétamol) ;
• celle(s) qui serve(nt) à fabriquer le médicament dans sa forme finale sans être porteuses d’activité. Ce sont les excipients tels que l’amidon, la gélatine, le lactose, etc. Ils peuvent, par exemple, lier tous les éléments dans un comprimé, apporter un goût ou une couleur voulue au médicament.

Dans le cas d’un médicament générique, seuls les excipients peuvent être différents du médicament de référence.

Homéopathie et allopathie : de quoi parle-ton ?

Les médicaments sont séparés en 2 familles : l’allopathie et l’homéopathie. Elles correspondent à 2 approches possibles pour soigner une maladie.

Le déroulement des tests d'efficacité et de toxicité des médicaments

Après avoir trouvé une substance active potentiellement efficace contre une maladie, le laboratoire pharmaceutique à l’origine de cette découverte, demande l’autorisation de réaliser des tests d’efficacité à l’Agence nationale de sécurité du médicament (ANSM).

Ces tests portent le nom d’essais cliniques. Ils peuvent s’étaler sur plusieurs années et répondent à des critères très codifiés sur :

• leur durée ;
• les lieux où ils se déroulent ;
• les sujets qui y participent, etc.

Ils permettent d’analyser les effets de la substance active sur l’homme sain, et surtout de vérifier qu’elle est efficace chez des personnes malades.

Si les effets obtenus sont significativement meilleurs que les effets constatés lors d’une absence de traitement, la substance active est déclarée efficace et peut devenir médicament.

En plus des tests d’efficacité, le laboratoire doit procéder à des essais de toxicité de la substance chez l’animal. Le choix se porte sur un animal dont les caractéristiques sont proches de celle de l’homme pour les critères voulus. Les résultats de ces essais sont ensuite extrapolés à l’homme.

Les essais cliniques conduits sur des volontaires sains permettent également de recenser les effets indésirables.

Le rapport bénéfice/risques d’une substance active médicamenteuse

Même si elle est très efficace contre une maladie, une substance active peut finalement s’avérer trop dangereuse pour être utilisée chez l’homme. On dit dans ce cas que le rapport entre son bénéfice (son efficacité) et ses risques (sa toxicité pour l’homme) est négatif ou défavorable.

C’est l’analyse et la synthèse de l’ensemble des études menées par le laboratoire qui permettent de déterminer le rapport (ou la balance) bénéfice/risques de la substance active pour juger de sa dangerosité.

Seules les substances actives ayant un rapport bénéfice/risques favorables peuvent devenir des médicaments.

Un effet indésirable, parfois aussi appelé effet secondaire, est un effet du médicament sur l’organisme qui ne correspond pas à son action thérapeutique. Par exemple :

• Le paracétamol est un antalgique qui traite certaines douleurs. Toutefois, il peut provoquer des éruptions cutanées ou des problèmes hépatiques chez certaines personnes.
• Le sumatriptan traite les crises de migraine, mais il peut provoquer des vertiges ou des difficultés respiratoires.

Il est important de garder à l’esprit qu’on ne parle jamais d’effets indésirables d’un médicament sans parler de leur fréquence. Tandis que certains sont extrêmement rares, d’autres sont plus fréquents. Mais il n’y a jamais de certitude de voir apparaître chez un sujet un effet indésirable donné.

L’efficacité d’un médicament a été testée lors des essais cliniques uniquement vis à vis d’une ou de plusieurs maladies bien précises. C’est dans ce cadre que sont mises en évidence les doses (posologies) les plus efficaces. L’utilisation du médicament doit donc respecter ces posologies pour éviter :

• des effets toxiques, avec des doses trop élevées ou trop rapprochées par exemple ;
• une absence d’efficacité, avec des doses trop faibles.

Certains médicaments imposent également de respecter des moments de prises. Cela permet :

• d’augmenter leur efficacité. Par exemple, les corticoïdes sont à prendre plutôt le matin, en raison de leur effet stimulant. Les contraceptifs oraux sont à prendre chaque jour à la même heure ;
• d’éviter des effets indésirables. Afin d’éviter la somnolence dans la journée, les somnifères sont à prendre le soir par exemple.

Il existe des médicaments en vente libre que le pharmacien peut délivrer sur simple demande.

D’autres sont en libre accès dans les rayons des pharmacies et peuvent être achetés sans demander conseil à son pharmacien.
Cependant, beaucoup de médicaments nécessitent l’ordonnance d’un médecin pour les obtenir en pharmacie. Il peut s’agir de médicaments :

• sans danger dans une utilisation normale, mais qui peuvent présenter un risque si les doses disponibles sont trop fortes ;
• soumis à une réglementation spéciale. C’est le cas des stupéfiants ou de médicaments d’exception ;
• dont l’utilisation doit impérativement être faite à bon escient et pour la bonne pathologie, tels que les antibiotiques par exemple ;
• dont la différence entre la dose efficace et la dose toxique est faible. Il est alors indispensable de recevoir tous les conseils appropriés lors de la mise en route du traitement. C’est le cas notamment de certains antiépileptiques pour le traitement de l’épilepsie, du lithium prescrit en cas de troubles de l’humeur, etc. ;
• qui traitent une maladie dont le suivi doit être fait de façon régulière, ou qui nécessite de consulter un spécialiste. Par exemple, les personnes atteintes du VIH suivant un traitement par antirétroviraux.

Cette ordonnance est le seul lien entre le patient, son médecin traitant et le pharmacien qui délivre le traitement.

Lorsqu’un laboratoire pharmaceutique a obtenu une AMM pour un nouveau médicament, il peut demander à ce qu’il soit remboursé par l’Assurance Maladie. Cette demande comprend :

• l’accord (ou non) de remboursement par une commission attachée à la Haute Autorité de santé (site externe) ;
• la fixation du prix de vente ;
• le taux de remboursement donné par l’Assurance Maladie.

Un médicament dont l’efficacité est jugée insuffisante par rapport à ceux déjà existants, ou qui n’apporte aucun service médical est refusé au remboursement.

Il existe aussi des médicaments pour lesquels le laboratoire décide de ne pas demander de remboursement.